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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话丨全球化背景下，俄罗斯与西方经济攻防战有何启示？******
中新社北京7月10日电 题：全球化背景下，俄罗斯与西方经济攻防战有何启示？
中新社记者 孟湘君
数月来，西方对俄罗斯制裁不断加码的情况下，俄经济虽遭遇困难，却也表现出一定韧性。然而，西方将货币和金融体系武器化的举动，正反噬其自身，并波及全球贸易与金融领域。
复杂因素交织下，俄罗斯和全球经济能否继续承受住难以承受之重？全球能源格局与全球化进程受到哪些冲击？这场危机，又带给世界各国哪些启示？
就此，中新社“东西问·中外对话”邀请中国人民大学国际货币研究所所长助理、研究员曲强，莫斯科国立大学大数据存储与分析中心执行主任阿列克谢·别洛希茨基，东方证券首席经济学家邵宇，深入解读局势走向。
别洛希茨基指出，西方误判了俄方韧性，随着国际贸易多元化，主导国际贸易体系的美元以及“美式和平”(“美式和平”是指二战后，西方视野中由美国主导全球经济、地区军事地位的概念)的影响力正在减弱。他认为，俄罗斯与西方的对抗，是在为其他国家争取更多主权铺路。
对话实录摘编如下：
俄罗斯承受制裁之重，卢布强势回归
曲强：西方国家一直在实施严厉制裁，俄罗斯经济真的崩溃了吗？
别洛希茨基：在金融服务方面，目前在与盎格鲁-撒克逊世界的合作上存在一些技术上的困难。但正如我们所看到的，俄与西方国家的贸易仍在继续。由于他们先发起了制裁，现在他们必须找到避开制裁的方法，以继续合作。制裁的最初目标是在一个月内摧毁俄经济支柱，但我们还是承受住了挑战。
曲强：如何看待俄罗斯遭到金融制裁和外汇储备被冻结的情况？
别洛希茨基：西方国家实施制裁是想逼我们放弃主权，但他们误判了我们的韧性，没有预想到我们在乌克兰发起特别军事行动，(对后果)是早有准备的。我们总会找到新方法来进口必要的东西，出口所拥有的资源。西方在资源、农业、科技等方面，仍依赖于我们。
邵宇：冻结一个国家的外汇储备，实际上是有法律风险跟法律后果的。美国财政部长耶伦也提到，冻结一个主权国家如俄罗斯的美元外汇储备，看起来是不公平或者不合法的。
这意味着任何一个国家，特别是主权国家的货币可能因为意识形态或者其他原因被没收，这在整个货币体系包括不同国家的储备安全(方面)，就会造成比较大的担忧。你不是我的朋友，我就把你的钱扣住，听起来有点像“黑社会”的做法。
曲强：我认为可能有99%的经济学家和金融从业者都作出了误判，西方在制裁一开始时让卢布贬到一文不值，现在又不得不买进。为什么卢布如此坚挺，这一情况会持续多久？
别洛希茨基：这实际上对经济来说是一个好兆头，因为最初，卢布与美元或欧元相比确实贬值了，但我们的政府尽一切可能稳定住了卢布和经济，停止了恐慌。所以中期和长期来看，我们未来不得不将卢布贬值回最初水平，可能要回到1月份的水平，当时大概是1美元兑70至80卢布。
最初我们让卢布升值，购买了所有必要设备来生产大部分商品。现在我们可以再让卢布贬值。这不是一个完美战略，但任何一种战略总是取决于它对经济中长期表现的影响。我认为它最后会奏效。
重塑全球地缘竞争及能源格局
曲强：高昂的能源价格给俄罗斯带来收益，但这会对俄罗斯和世界经济造成负面影响吗？
邵宇：这个阶段，卢布的走强显现出俄罗斯抗拒欧美，特别是美国金融制裁的一定效应。它用必不可少的石油需求维护了自己货币的主权。俄罗斯在供应链中占有的重要地位，目前可能无法取代。
如果能对金融市场释放正面信息，市场能慢慢稳定下来的话，再考虑卢布适当贬值，可能会对能源出口有帮助。
但对全球而言，现在能源的价格非常高。能源转型的一个逻辑是，让传统能源保持在一个(价格)较高位置，大家就会往新能源方向转移。这种转型可能会对全球格局包括化石能源、传统能源的需求发生一些中长期甚至是革命性的变化。
曲强：如何看待美国对他国的制裁以及美元武器化？这会给全球化带来什么负面影响？
邵宇：全球化实际上就是人员、物资、技术、信息跟理念的全方位交流。我们习惯于把过去的全球化叫做全球化的3.0版，各国在其中扮演不同角色。
三类国家构成了全球化循环的完整结构。第一类是俄罗斯、乌克兰这样的能源或者资源型国家；第二类叫做生产型经济体，这些国家的经常账户盈余超过GDP4%以上；最后一类消费型国家像南欧国家、美国，经常账户赤字占GDP4%以上。
但现在不管是地缘冲突还是一些国家间的竞争，已经导致全球化结构断裂了。全球可能进入一种地缘竞争更激烈、不同国家的联盟形成竞争集团的过程，有点像一战跟二战之间的一种低迷状态。
我们预测，这样一个状态可能会持续10年甚至更长时间，所以不管是资源型国家转型，生产型国家能力提升，还是约束消费型国家滥发货币，都要找到一个新的平衡，但这个平衡比较难达到。
资料图：卢布钞票。俄挑战美元霸权，俄乌冲突带来哪些启示？
曲强：俄政府正努力推动卢布与贸易伙伴国货币的结算，以越过美元主导的金融体系。这会对世界金融和贸易体系产生什么影响？
别洛希茨基：我认为“美式和平”的影响力正在减弱。我们真的不在乎我们使用什么样的货币。西方针对俄罗斯的政策让人大开眼界。
这种情况下，我们会看到国际贸易的多元化。随着越来越多的国家更分散、更独立地进行交易，从长远来看，我想美国有一天将不得不加入这种公平、平等的贸易体系中。俄罗斯只是为其他国家争取更多主权铺路，同时，我们随时都有坐在圆桌旁谈判的准备。
邵宇：从短期来看，美元占市场份额80%，还是非常强劲的。货币不仅是用于交易，还用于投资，它有一个足够大的金融市场来吸收。上百年的努力，让美国得到了这种特权。
俄罗斯搭建跟其他国家的直接货币交易系统是一种尝试，短期来看，比较难以撼动美元现有的全球构架。但从长期来看，像冻结央行储备等不友好、不明智的举动，最终会撼动现在的货币体系。
我们可能期望有更多选择，包括多个清算系统、多种货币选择、电子货币，数字货币等全新的考量。
曲强：从乌克兰危机当中，可以总结出哪些应对思路？
别洛希茨基：长期发展才是最重要的，(俄罗斯)要不断调整以在未来能存活和发展下去。我们只能依靠平等稳定的伙伴关系。因此，我认为俄罗斯应该和欧洲、美、英等国在平等地位上进一步交流。不同国家有不同国情，而政府从来都是致力于国家主权和人民福祉的。这种世界才是我理想中的世界。
邵宇：俄乌冲突中的一系列制裁、技术细节等，其实对我们思想上的影响非常大。未来的冲突是全方位的，可能涉及舆论、传播技术、金融、贸易、能源、供应链等各方面。
我们要学到的就是怎么样去保证充分的自给自足，同时又能在经济循环方面，跟世界保持良好接触。
尽管我们可能跟世界进行各种竞争，但只要是良性竞争，大家保持相对开放的心态，遵循公平原则，未来不管什么样的冲突，都能安然度过，俄罗斯应该也一样。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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